Genska terapija je terapevtska strategija, pri kateri uporabljamo gene namesto zdravil. Glavni cilj genske terapije je v tarčno celico vstaviti funkcionalni gen, ki igra vlogo zdravila. Gen vstavimo v celice v obliki vektorjev, kot so virusi ali plazmidna DNK. Plazmidna DNK se vnaša v celice z različnimi tehnikami, za dosego tega cilja pa se pogosto uporablja elektroporacija. Plazmidna DNK, namenjena aplikacijam genske terapije pri ljudeh, se proizvaja v bakterijah Escherichia coli v skladu z uredbami dobre proizvodne prakse (Good Manufacturing Practice-GMP). Genska terapija se zato začne z izbiro terapevtskega gena, se nadaljuje z vstavitvijo tega gena v vektor, sledi proizvodnja vektorja, ki vsebuje terapevtski gen, in vnos vektorja v paciente. Preden se poskusi lahko izvajajo na ljudeh, je treba terapevtske gene in vektorje preizkusiti na celicah in vitro in na živalih in vivo. Projekt SmartGene.Si bo obravnaval izzive genske terapije od terapevtskega gena, do proizvodnje in dostave bolnikom z inovativnimi globalno uporabnimi rešitvami.

Glavni cilj projekta je translacija inovativnega zdravljenja raka, že razvitega s strani SmartGene.Si konzorcija, v klinično preizkušnjo. Zdravljenje z gensko terapijo, ocenjeno v predklinični fazi in vivo, se bo nadalje testiralo na malih živalih ter nato v fazi I klinične študije. Za vnos vektorjev s terapevtskim genom bomo razvili novo napravo za elektroporacijo. Za olajšanje in omogočanje študij genske terapije bomo razvili inovativen proces proizvodnje vektorja, ter ga prenesli na nov koncept proizvodnje za dobro proizvodno prakso (»Smart« GMP). Vsi cilji projekta SmartGene.Si temeljijo na know-how in intelektualni lastnini partnerjev konzorcija.

Operacijo delno financira Evropska unija, in sicer iz Evropskega sklada za regionalni razvoj (ESRR) ter Ministrstvo za izobraževanje, znanost in šport. Operacija se izvaja v okviru Operativnega programa za izvajanje evropske kohezijske politike v obdobju 2014-2020, prednostne osi 1 Mednarodna konkurenčnost raziskav, inovacij in tehnološkega razvoja v skladu s pametno specializacijo za večjo konkurenčnost in ozelenitev gospodarstva; prednostne naložbe 1.1 Krepitev infrastrukture za raziskave in inovacije ter zmogljivosti za razvoj odličnosti na tem področju, pa tudi spodbujanje pristojnih centrov, zlasti takšnih, ki so evropskega pomena; specifičnega cilja 1.1.1 Učinkovita uporaba raziskovalne infrastrukture ter razvoj znanja/kompetenc za boljše nacionalno in mednarodno sodelovanje v trikotniku znanja.